Agravo de Instrumento Nº 5002993-93.2024.4.02.0000/RJ

RELATÓRIO

Trata-se de agravo de instrumento, com pedido de efeito suspensivo, interposto pela UNIÃO em face da r. decisão de evento 18, DESPADEC1, a qual, no bojo da ação ordinária com tutela de urgência ajuizada por M. D. J. F., (i) deferiu a tutela de urgência, para determinar que a Ré forneça à Autora a medicação OSILODROSTATE, conforme posologia indicada no receituário do Evento 1, LAUDO10, fl. 1, em quantidade suficiente a garantir, no mínimo o tratamento da autora pelo prazo de 90 dias. Fornecida a dosagem mensal inicial, a Ré deverá fornecer, na data e local definidos, mensalmente, a dosagem mensal mínima, mediante apresentação de receituário médico atualizado pela Autora e (ii)  fixou o prazo de 45 dias para cumprimento da determinação, facultando à União, desde logo, o depósito em Juízo do valor correspondente à aquisição da medicação na forma ora determinada, para compra direta pela paciente.

Como razões recursais, alegou a UNIÃO, em síntese, (i) chamamento ao processo do Estado e Município, por se tratar de obrigação solidária; (ii) o alto custo do medicamento pleiteado (custo anual de mais de R$ 2.400.000,00) e, por outro lado, não identificada ação outra em que o referido medicamento haja sido judicialmente concedido, sendo o presente caso potencial precedente replicador; (iii) não ser o Judiciário instância adequada para a definição de políticas públicas, ao passo que o deferimento de tratamentos de alto custo possui impacto extremamente danoso e podem inviabilizar a efetivação de diversas políticas públicas; (iv) ter o Ministro Relator considerado, no bojo do RE 657718,  que, como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Anvisa por decisão judicial; (v) que a dispensação de fármacos de alto custo não incorporado ao SUS deve ocorrer apenas em hipóteses personalíssimas, não estando o SUS obrigado a custear tratamentos da mais alta tecnologia, quanto menos sem a eficácia e a segurança comprovadas, sendo necessária a avaliação do custo-efetividade de tal dispensação, o que, no caso concreto, apresentaria resultado desfavorável, em razão da severa condição de saúde da Autora.

Continuou a UNIÃO ao aduzir (vi) a parcialidade do parecer do NAT, pelo que necessária a realização de perícia técnica, atrelada à insuficiência de indicativos da probabilidade do direito, por entender como descumpridos os requisitos dos Enunciados nº 11, 12, 14, 16 e 18, da Jornada de Saúde do CNJ e do Tema nº 106 STJ (REsp 1657156/RJ), não sendo o medicamento pleiteado padronizado nem comprovada a ineficácia do tratamento ofertado pelo SUS, não demonstrada a imprescindibilidade do medicamento, nem o esgotamento das alternativas oferecidas pelo SUS; (vii) a reserva do possível e a necessidade de atenção à execução orçamentária; (viii) o risco de irreversibilidade dos efeitos da decisão; (ix) subsidiariamente, o direcionamento da ordem de cumprimento ao Ente competente e o ressarcimento da UNIÃO, o seu ressarcimento e a observância do coeficiente de adequação de preços para aquisição de medicamentos, bem como, a adoção da denominação comum brasileira e adequação do prazo para cumprimento.

Ao final, pediu o recebimento do recurso e o seu provimento para a cassação da antecipação dos efeitos da tutela. Subsidiariamente, na manutenção da tutela provisória de urgência, (i) o direcionamento do cumprimento da ordem judicial ao Estado e Município e(ii) o reconhecimento do dever de o Estado e Município ressarcirem o erário federal em caso de cumprimento pela União Federal.

Contrarrazões de M. D. J. F. (evento 8, CONTRAZ1) pelo não conhecimento do agravo e, eventualmente, pelo desprovimento do recurso. 

Documento eletrônico assinado por THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO, Desembargador Federal Relator, na forma do artigo 1º, inciso III, da Lei 11.419, de 19 de dezembro de 2006 e Resolução TRF 2ª Região nº 17, de 26 de março de 2018. A conferência da autenticidade do documento está disponível no endereço eletrônico https://eproc.trf2.jus.br, mediante o preenchimento do código verificador 20002092376v14 e do código CRC 79f79b07.

Informações adicionais da assinatura:
Signatário (a): THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO
Data e Hora: 4/10/2024, às 18:46:5

Agravo de Instrumento Nº 5002993-93.2024.4.02.0000/RJ

VOTO

Presentes os requisitos de admissibilidade e de procedibilidade, conheço do recurso de agravo de instrumento interposto pela UNIÃO - ADVOCACIA GERAL DA UNIÃO.

Como visto, insurge-se a UNIÃO em face da r. decisão de evento 18, DESPADEC1, a qual, no bojo da ação ordinária com tutela de urgência ajuizada por M. D. J. F., (i) deferiu a tutela de urgência, para determinar que a Ré forneça à Autora a medicação OSILODROSTATE, conforme posologia indicada no receituário do Evento 1, LAUDO10, fl. 1, em quantidade suficiente a garantir, no mínimo o tratamento da autora pelo prazo de 90 dias. Fornecida a dosagem mensal inicial, a Ré deverá fornecer, na data e local definidos, mensalmente, a dosagem mensal mínima, mediante apresentação de receituário médico atualizado pela Autora e (ii)  fixou o prazo de 45 dias para cumprimento da determinação, facultando à União, desde logo, o depósito em Juízo do valor correspondente à aquisição da medicação na forma ora determinada, para compra direta pela paciente.

Sem razão a Agravante.

Primordialmente, há de se salientar que, considerando a eficácia normativa e efetividade das normas constitucionais, a saúde, como definida pelo altiplano constitucional, é direito de todos e dever do Estado, conforme art. 196, da Constituição da República de 1988. Dessa feita, o direito à saúde há de ser necessariamente contemplado por política pública, como previsto no art. 197, da mesma CFRB/88, havendo, ademais, a solidariedade entre os Entes Políticos da Federação quanto a tal dever (art. 198, CFRB/88). 

Art. 196. A saúde é direito de todos e dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e ao acesso universal e igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação.

 Art. 197. São de relevância pública as ações e serviços de saúde, cabendo ao Poder Público dispor, nos termos da lei, sobre sua regulamentação, fiscalização e controle, devendo sua execução ser feita diretamente ou através de terceiros e, também, por pessoa física ou jurídica de direito privado.

 Art. 198. As ações e serviços públicos de saúde integram uma rede regionalizada e hierarquizada e constituem um sistema único, organizado de acordo com as seguintes diretrizes:  

I - descentralização, com direção única em cada esfera de governo;

II - atendimento integral, com prioridade para as atividades preventivas, sem prejuízo dos serviços assistenciais;

III - participação da comunidade.

Eventual tutela de saúde concedida e implementada pelo Poder Judiciário há de ser concebida junto ao contexto de (in)observância dos princípios da universalidade e da integralidade pelo Estado no planejamento e na execução de suas políticas públicas, com a conjugação do princípio democrático, do interesse público, da isonomia, da eficiência e da reserva do possível. 

Nesse diapasão, há de se destacar que, diante de eventual lesão do administrado em seu direito à saúde, o limite de atuação do órgão jurisdicional jaz, justamente, na impossibilidade de substituição do administrador enquanto idealizador e gestor de políticas públicas.  

Posto isso, a intervenção judicial se deve pautar na correção de desproporcionalidades ou não razoabilidades, bem como, na supressão de violações à dignidade da pessoa humana e à isonomia entre os administrados, nos casos de omissão do Estado ao mencionado direito à saúde. 

Trata o presente caso de ação ordinária ajuizada por M. D. J. F., com pedido de tutela provisória de urgência, em que se objetiva obter, junto à União, em caráter de urgência e liminarmente, o medicamento ISTURISA (Osilodrostate), sendo este o medicamento mais indicado e apto a ser utilizado no tratamento da doença de que é portadora, nos quantitativos que se façam necessários, de acordo com as prescrições médicas acostadas aos autos durante a lide e, após o seu transito em julgado, a serem apresentadas diretamente ao Ministério da Saúde, garantindo a disponibilização imediata e contínua para seu tratamento ambulatorial (evento 1, INIC1).

A condição da Autora, ora Agravada, é a de portadora da Doença de Cushing, "tumor neuroendócrino hipofisário secretor de ACTH" (CID-10: E24.0 - Síndrome de Cushing dependente da hipófise), conforme evento 7, PARECER1, evento 16, PARECER1 e evento 1, LAUDO10, diagnosticada em 2015 (com quinze anos), encontrando-se ao tempo da decisão interlocutória com 24 (vinte e quatro) anos. Atualmente, apresenta "quadro muito grave de hipercortisolismo endógeno, com alteração psiquiátrica grave, necessitando de controle dos níveis de cortisol com urgência" (evento 16, PARECER1).

Apenas a título explicativo a respeito da fenomenologia da moléstia acometida pela Agravada (Doença de Cushing), a Síndrome de Cushing (SC) é terminologia genérica que engloba tanto as causas exógenas como endógenas do distúrbio metabólico causado por níveis excessivos de glicocorticóides no sangue, principalmente cortisol1. Quanto às últimas, essas restam divididas em causas endógenas independentes de ACTH e as endógenas  dependentes de ACTH, de que a Doença de Cushing (DC) é a espécie, porquanto causada por tumores hipofisários produtores de ACTH2.

Conforme relatado pelo ​evento 7, PARECER1​, não há, até o momento, Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas publicado pelo Ministério da Saúde sobre a Síndrome de Cushing dependente da hipófise – quadro clínico apresentado pela Autora. Dessa forma, tampouco existente lista oficial e específica de medicamentos a constituírem o tratamento de referência.  

Em vista do disposto, muito bem amparado em publicação atual do Brazilian Journal of Health Review3 , o mesmo Parecer apontou o manejo da Doença de Cushing conforme literatura médica nacional, consistente no seguinte (​​evento 7, PARECER1​) - grifado:

O manejo da doença de Cushing (DC), após a confirmação de um tumor neuroendócrino hipofisário produtor de ACTH, baseia-se na abordagem cirúrgica como terapia de primeira linha, sendo recomendada a cirurgia transesfenoidal (TSS) com abordagem por microscópio cirúrgico. O uso de radioterapia/radiocirurgia, tratamento farmacológico e adrenalectomia bilateral, têm significado coadjuvante e complementar. A recorrência após cirurgia bem-sucedida é definida por recidiva das características clínicas e bioquímicas do hipercortisolismo após a remissão inicial. A primeira opção de tratamento na DC recorrente, é uma segunda TSS. Quando a remoção cirúrgica for incompleta, a radioterapia (RT) pode ser empregada concomitantemente com tratamento medicamentoso de curto prazo para alcançar controle ao longo prazo da DC recorrente ou persistente. Existem três principais classes farmacológicas empregadas no cenário de DC persistente ou recorrente; ou em pacientes que não são candidatos/recusam a cirurgia, e no controle do cortisol em pacientes submetidos à RT. A primeira é composta por inibidores da esteroidogênese, usados inicialmente devido à sua eficácia confiável - como, por exemplo, o cetoconazol, a metirapona, o etomidato e o mitotano. Uma segunda classe é denominada “agentes corticotróficos direcionados”, como, por exemplo, a pasierotide e a cabergolina. A terceira, abrange os antagonistas dos receptores de glicocorticóides - por exemplo, a mifepristona, usados para reduzir o efeito periférico do hipercortisolismo. Por fim, como tratamento de último recurso, considera-se a adrenalectomia bilateral, após todas as demais opções terem falhado. ​

Por outro lado, constata o mesmo parecer de evento 7, PARECER1 que a Agravada (i) foi submetida à cirurgia transesfenoidal em 2015, com remissão clínica e bioquímica; (ii) submetida a nova cirurgia em 2017, sem remissão; (iii) devido à gravidade do quadro, submetida ademais à adrenalectomia bilateral, inicialmente com boa resposta, em que apresentada remissão por 2 (dois) anos; (iv) todavia, devido ao retorno da manifestação da doença, submetida a mais duas cirurgias transesfenoidais e radioterapia, sem controle bioquímico ou medicamentoso. Posteriormente, (v) realizado o tratamento medicamentoso com Cetoconazol, contudo, sem sucesso, haja vista a apresentação de intolerância à medicação. Assim, prescrito o fármaco "Osilodrostate 1mg – tomar 4 comprimidos de 12/12 horas, por tempo indeterminado".

Destaque-se, outrossim, que a Doença de Cushing é, nos termos do art. 3º, da Portaria nº 199, de 30 de janeiro de 20144, do Ministério da Saúde, uma doença rara,  tendo o ​evento 7, PARECER1​ apontado que sua prevalência mundial é de 4 a cada 100.000 pessoas, sendo a incidência de 0,12-0,24 a cada 100.000 pessoas ao ano. 

Assim, imperiosa à menção à Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras instituída pela mesma Portaria nº 199, de 30 de janeiro de 2014, do Ministério da Saúde, com a aprovação das Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS) e instituição de incentivos financeiros de custeio, contando a referida Política com os objetivos gerais de (i) reduzir a mortalidade; (ii) contribuir para a redução da morbimortalidade e das manifestações secundárias e (iii) envidar a melhoria da qualidade de vida das pessoas, por meio de ações de promoção, prevenção, detecção precoce, tratamento oportuno redução de incapacidade e cuidados paliativos.

Em adendo, ficaram os objetivos específicos, os princípios e as diretrizes da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras definidos da seguinte forma, a teor dos artigos 5º, 6º e 7º, da Portaria MS nº 199/2014:

Art. 5º São objetivos específicos da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras:

I - garantir a universalidade, a integralidade e a equidade das ações e serviços de saúde em relação às pessoas com doenças raras, com consequente redução da morbidade e mortalidade;

II - estabelecer as diretrizes de cuidado às pessoas com doenças raras em todos os níveis de atenção do SUS;

III - proporcionar a atenção integral à saúde das pessoas com doença rara na Rede de Atenção à Saúde (RAS);

IV - ampliar o acesso universal e regulado das pessoas com doenças raras na RAS;

V - garantir às pessoas com doenças raras, em tempo oportuno, acesso aos meios diagnósticos e terapêuticos disponíveis conforme suas necessidades; e

VI - qualificar a atenção às pessoas com doenças raras.

Art. 6º A Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras é constituída a partir dos seguintes princípios:

I - atenção humanizada e centrada nas necessidades das pessoas;

II - reconhecimento da doença rara e da necessidade de oferta de cuidado integral, considerando-se as diretrizes da RAS no âmbito do SUS;

III - promoção do respeito às diferenças e aceitação de pessoas com doenças raras, com enfrentamento de estigmas e preconceitos;

IV - garantia de acesso e de qualidade dos serviços, ofertando cuidado integral e atenção multiprofissional;

V - articulação intersetorial e garantia de ampla participação e controle social;

VI - incorporação e uso de tecnologias voltadas para a promoção, prevenção e cuidado integral na RAS, incluindo tratamento medicamentoso e fórmulas nutricionais quando indicados no âmbito do SUS, que devem ser resultados das recomendações formuladas por órgãos governamentais a partir do processo de avaliação e aprovação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) e Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT); e

VII - promoção da acessibilidade das pessoas com doenças raras a edificações, mobiliário, espaços e equipamentos urbanos.

Art. 7º São diretrizes da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras:

I - educação permanente de profissionais de saúde, por meio de atividades que visem à aquisição e ao aprimoramento de conhecimentos, habilidades e atitudes para a atenção à pessoa com doença rara;

II - promoção de ações intersetoriais, buscando-se parcerias que propiciem o desenvolvimento das ações de promoção da saúde;

III - organização das ações e serviços de acordo com a RAS para o cuidado da pessoa com doença rara;

IV - oferta de cuidado com ações que visem à habilitação/ reabilitação das pessoas com doenças raras, além de medidas assistivas para os casos que as exijam;

V - diversificação das estratégias de cuidado às pessoas com doenças raras; e

VI - desenvolvimento de atividades no território que favoreçam a inclusão social com vistas à promoção de autonomia e ao exercício da cidadania.

​Relativamente à responsabilidade do Ministério da Saúde e das Secretarias de Saúde dos Estados, do Distrito Federal e dos Municípios em seu âmbito de atuação, garantiu-se, dentre outras providências, "o financiamento tripartite para o cuidado integral das pessoas com doenças raras, de acordo com suas responsabilidades e pactuações" (art. 8º, II), restando ao Ministério da Saúde, inclusive, "definir diretrizes gerais para a organização do cuidado às doenças raras na população brasileira" e "estabelecer, através de PCDT, recomendações de cuidado para tratamento de doenças raras, levando em consideração a incorporação de tecnologias pela CONITEC, de maneira a qualificar o cuidado das pessoas com doenças raras" (artigo 9º, III e IV).

Todavia, como mencionado, apesar de a Doença de Cushing estar abrangida pela Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras até o momento não restou aprovado Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a doença. 

Quanto ao fármaco pleiteado, trata-se de inibidor da síntese de cortisol, por meio da inibição severa da enzima responsável pela etapa final da biossíntese do cortisol na glândula suprarrenal, qual seja, a 11β-hidroxilase (CYP11B1). Conforme bula5 e evento 7, PARECER1, o Osilodrostate (Isturisa®) está indicado ao tratamento da Síndrome de Cushing endógena em adultos, todavia não possui ainda registro na ANVISA, de modo que quanto menos se encontra padronizado em ato normativo do SUS.

Na oportunidade de julgamento do Tema de Repercussão Geral nº 500 (RE RE 657718), a respeito do dever do Estado de fornecer medicamento não registrado pela ANVISA, o Supremo Tribunal Federal cunhou as teses de que (I) o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais; (II) a ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial e (III) é possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil; IV - As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. Veja-se:

Direito Constitucional. Recurso Extraordinário com Repercussão Geral. Medicamentos não registrados na Anvisa. Impossibilidade de dispensação por decisão judicial, salvo mora irrazoável na apreciação do pedido de registro. 1. Como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) por decisão judicial. O registro na Anvisa constitui proteção à saúde pública, atestando a eficácia, segurança e qualidade dos fármacos comercializados no país, além de garantir o devido controle de preços. 2. No caso de medicamentos experimentais, i.e., sem comprovação científica de eficácia e segurança, e ainda em fase de pesquisas e testes, não há nenhuma hipótese em que o Poder Judiciário possa obrigar o Estado a fornecê-los. Isso, é claro, não interfere com a dispensação desses fármacos no âmbito de programas de testes clínicos, acesso expandido ou de uso compassivo, sempre nos termos da regulamentação aplicável. 3. No caso de medicamentos com eficácia e segurança comprovadas e testes concluídos, mas ainda sem registro na ANVISA, o seu fornecimento por decisão judicial assume caráter absolutamente excepcional e somente poderá ocorrer em uma hipótese: a de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016). Ainda nesse caso, porém, será preciso que haja prova do preenchimento cumulativo de três requisitos. São eles: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento pleiteado em renomadas agências de regulação no exterior (e.g., EUA, União Europeia e Japão); e (iii) a inexistência de substituto terapêutico registrado na ANVISA. Ademais, tendo em vista que o pressuposto básico da obrigação estatal é a mora da agência, as ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. 4. Provimento parcial do recurso extraordinário, apenas para a afirmação, em repercussão geral, da seguinte tese: “1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão necessariamente ser propostas em face da União”.
(RE 657718, Relator(a): MARCO AURÉLIO, Relator(a) p/ Acórdão: ROBERTO BARROSO, Tribunal Pleno, julgado em 22-05-2019, PROCESSO ELETRÔNICO REPERCUSSÃO GERAL - MÉRITO DJe-267  DIVULG 06-11-2020  PUBLIC 09-11-2020)

Em complementação, resta o julgamento do Tema nº 1161 (RE 1165959), referente ao dever do Estado de fornecer medicamento que, embora não possua registro na ANVISA, tem a sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária, em que erigida a tese de que "cabe ao Estado fornecer, em termos excepcionais, medicamento que, embora não possua registro na ANVISA, tem a sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária, desde que comprovada a incapacidade econômica do paciente, a imprescindibilidade clínica do tratamento, e a impossibilidade de substituição por outro similar constante das listas oficiais de dispensação de medicamentos e os protocolos de intervenção terapêutica do SUS". Observe:

CONSTITUCIONAL. DIREITO À SAÚDE. FORNECIMENTO EXCEPCIONAL DE MEDICAMENTO SEM REGISTRO NA ANVISA, MAS COM IMPORTAÇÃO AUTORIZADA PELA AGÊNCIA. POSSIBILIDADE DESDE QUE HAJA COMPROVAÇÃO DE HIPOSSUFICIENCIA ECONÔMICA. DESPROVIMENTO DO RECURSO EXTRAORDINÁRIO. 1.Em regra, o Poder Público não pode ser obrigado, por decisão judicial, a fornecer medicamentos não registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), tendo em vista que o registro representa medida necessária para assegurar que o fármaco é seguro, eficaz e de qualidade. 2.Possibilidade, em caráter de excepcionalidade, de fornecimento gratuito do Medicamento “Hemp Oil Paste RSHO”, à base de canabidiol, sem registro na ANVISA, mas com importação autorizada por pessoa física, para uso próprio, mediante prescrição de profissional legalmente habilitado, para tratamento de saúde, desde que demonstrada a hipossuficiência econômica do requerente. 3.Excepcionalidade na assistência terapêutica gratuita pelo Poder Público, presentes os requisitos apontados pelo Plenário do SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL, sob a sistemática da repercussão geral: RE 566.471 (Tema 6) e RE 657.718 (Tema 500). 4. Recurso Extraordinário a que se nega provimento, com a fixação da seguinte tese de repercussão geral para o Tema 1161: "Cabe ao Estado fornecer, em termos excepcionais, medicamento que, embora não possua registro na ANVISA, tem a sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária, desde que comprovada a incapacidade econômica do paciente, a imprescindibilidade clínica do tratamento, e a impossibilidade de substituição por outro similar constante das listas oficiais de dispensação de medicamentos e os protocolos de intervenção terapêutica do SUS”
(RE 1165959, Relator(a): MARCO AURÉLIO, Relator(a) p/ Acórdão: ALEXANDRE DE MORAES, Tribunal Pleno, julgado em 21-06-2021, PROCESSO ELETRÔNICO REPERCUSSÃO GERAL - MÉRITO DJe-210  DIVULG 21-10-2021  PUBLIC 22-10-2021)

Ainda, recentemente, concluído o julgamento de mérito do Tema nº 6 de repercussão geral (RE 566.471), em que definidos critérios para o fornecimento de medicamentos fora da lista oficial do SUS, tendo-se cunhado a seguinte tese de julgamento6:

“1. A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde - SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo. 

2. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item ‘4’ do Tema 1.234 da repercussão geral;
(b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011;
(c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas;
(d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise;
(e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e
(f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento. 

3. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo 489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente: (a) analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo de não incorporação pela Conitec ou da negativa de fornecimento da via administrativa, à luz das circunstâncias do caso concreto e da legislação de regência, especialmente a política pública do SUS, não sendo possível a incursão no mérito do ato administrativo;
(b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação; e 
(c) no caso de deferimento judicial do fármaco, oficiar aos órgãos competentes para avaliarem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS”.

Como se nota, os Temas nº 500 e nº 1161 STF despontam em especialidade em relação ao Tema nº 6, eis que cuidam exclusivamente de medicamentos não registrados na ANVISA e não apenas fármacos ausentes da lista de fornecimento pelo SUS. 

Pelo mesmo motivo, resta o presente caso excepcionado em relação ao Tema nº 106 STJ, que cuida sobre a obrigatoriedade do poder público de fornecer medicamentos não incorporados em atos normativos do SUS, cujo mérito restou julgado em momento anterior ao Tema nº 6 STF, propondo o Superior Tribunal de Justiça que "a concessão dos medicamentos não incorporados em atos normativos do SUS exige a presença cumulativa dos seguintes requisitos: i) comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste o paciente, da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo SUS; ii) incapacidade financeira de arcar com o custo do medicamento prescrito; iii) existência de registro do medicamento na ANVISA, observados os usos autorizados pela agência. Modula-se os efeitos do presente repetitivo de forma que os requisitos acima elencados sejam exigidos de forma cumulativa somente quanto aos processos distribuídos a partir da data da publicação do acórdão embargado, ou seja, 4/5/2018".

PROCESSUAL CIVIL. EMBARGOS DE DECLARAÇÃO NO RECURSO ESPECIAL. ESTADO DO RIO DE JANEIRO. RECURSO ESPECIAL JULGADO SOB A SISTEMÁTICA DOS RECURSOS REPETITIVOS. TEMA 106. OBRIGATORIEDADE DO PODER PÚBLICO DE FORNECER MEDICAMENTOS NÃO INCORPORADOS EM ATOS NORMATIVOS DO SUS. ART. 1.022 DO CPC/2015. AUSÊNCIA DE VÍCIOS. NECESSIDADE DE ESCLARECIMENTO. VEDAÇÃO DE FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO PARA USO OFF LABEL.
1. Nos termos do que dispõe o artigo 1.022 do CPC/2015, cabem embargos de declaração contra qualquer decisão judicial para esclarecer obscuridade, eliminar contradição, suprir omissão de ponto ou questão sobre a qual devia se pronunciar o juiz de ofício ou a requerimento, bem como para corrigir erro material.
2. Não cabe ao STJ definir os elementos constantes do laudo médico a ser apresentado pela parte autora. Incumbe ao julgador nas instâncias ordinárias, no caso concreto, verificar se as informações constantes do laudo médico são suficientes à formação de seu convencimento. 3. Da mesma forma, cabe ao julgador avaliar, a partir dos elementos de prova juntados pelas partes, a alegada ineficácia do medicamento fornecido pelo SUS decidindo se, com a utilização do medicamento pedido, poderá haver ou não uma melhoria na resposta terapêutica que justifique a concessão do medicamento. 4. A pretensão de inserir requisito diverso dos fixados no acórdão embargado para a concessão de medicamento não é possível na via dos aclaratórios, pois revela-se como mero inconformismo e busca de rejulgamento da matéria. 5. No caso dos autos, faz-se necessário tão somente esclarecer que o requisito do registro na ANVISA afasta a possibilidade de fornecimento de medicamento para uso off label, salvo caso autorizado pela ANVISA. 6. Embargos de Declaração acolhidos parcialmente, sem efeitos infringentes, para esclarecer que onde se lê: "existência de registro na ANVISA do medicamento", leia-se: "existência de registro do medicamento na ANVISA, observados os usos autorizados pela agência". PROCESSUAL CIVIL. EMBARGOS DE DECLARAÇÃO NO RECURSO ESPECIAL. UNIÃO. RECURSO ESPECIAL JULGADO SOB A SISTEMÁTICA DOS RECURSOS REPETITIVOS. TEMA 106. OBRIGATORIEDADE DO PODER PÚBLICO DE FORNECER MEDICAMENTOS NÃO INCORPORADOS EM ATOS NORMATIVOS DO SUS. ART. 1.022 DO CPC/2015. VÍCIOS NÃO CONFIGURADOS. NECESSIDADE DE ESCLARECIMENTO.
1. Nos termos do que dispõe o artigo 1.022 do CPC/2015, cabem embargos de declaração contra qualquer decisão judicial para esclarecer obscuridade, eliminar contradição, suprir omissão de ponto ou questão sobre a qual devia se pronunciar o juiz de ofício ou a requerimento, bem como para corrigir erro material.
2. No caso dos autos, não há vício a ensejar a modificação do que foi decidido no julgado.
3. Todavia, tendo em vista as indagações do embargante, é necessário fazer os seguintes esclarecimentos: (a) o laudo médico apresentado pela parte não vincula o julgador, isto é, cabe ao juiz avaliar o laudo e verificar se as informações constantes nele são suficientes para a formação de seu convencimento quanto à imprescindibilidade do medicamento; (b) a exortação constante no acórdão embargado para que o juiz, após o trânsito em julgado, expeça comunicação ao Ministério da Saúde e/ou CONITEC a fim de realizar estudos quanto à viabilidade de incorporação no SUS do medicamento deferido, deve receber o mesmo tratamento da situação prevista no § 4º do art. 15 do Decreto n. 7.646/2011. 4. Necessário, ainda, realizar os seguintes esclarecimentos, agora quanto à modulação dos efeitos: (a) os requisitos cumulativos estabelecidos são aplicáveis a todos os processos distribuídos na primeira instância a partir de 4/5/2018;
(b) quanto aos processos pendentes, com distribuição anterior à 4/5/2018, é exigível o requisito que se encontrava sedimentado na jurisprudência do STJ: a demonstração da imprescindibilidade do medicamento. 5. Embargos de declaração rejeitados. PROCESSUAL CIVIL. EMBARGOS DE DECLARAÇÃO NO RECURSO ESPECIAL. PARTE AUTORA. RECURSO ESPECIAL JULGADO SOB A SISTEMÁTICA DOS RECURSOS REPETITIVOS. TEMA 106. OBRIGATORIEDADE DO PODER PÚBLICO DE FORNECER MEDICAMENTOS NÃO INCORPORADOS EM ATOS NORMATIVOS DO SUS. ART. 1.022 DO CPC/2015.
AUSÊNCIA DE VÍCIOS. 1. Nos termos do que dispõe o artigo 1.022 do CPC/2015, cabem embargos de declaração contra qualquer decisão judicial para esclarecer obscuridade, eliminar contradição, suprir omissão de ponto ou questão sobre a qual devia se pronunciar o juiz de ofício ou a requerimento, bem como para corrigir erro material.
2. No caso dos autos, não há vício a ensejar a integração do que decidido no julgado, pois, não constitui omissão o mero inconformismo com a conclusão do julgado, manifestado nas seguintes afirmações: que o STF tem admitido o fornecimento de medicamento não registrado na ANVISA; que a questão está sendo apreciada, em sede de repercussão geral, pelo Supremo Tribunal Federal, mas que ainda não foi concluído o julgamento; que o requisito de registro na ANVISA fere o princípio da isonomia. 3. Embargos de declaração rejeitados. PROCESSUAL CIVIL. ART. 494, I, DO CPC/2015. CORREÇÃO DE INEXATIDÃO MATERIAL. ALTERAÇÃO DO TERMO INICIAL DA MODULAÇÃO DOS EFEITOS DO REPETITIVO.
1. O inciso I do art. 494 do CPC/2015 possibilita ao julgador a correção de ofício de eventuais inexatidões materiais no decisum. 2.
No caso dos autos, a fim de evitar dúvidas, impõe-se a alteração do termo inicial da modulação dos efeitos. 3. Ante o exposto, de ofício, altera-se o termo inicial da modulação dos efeitos, do presente recurso especial repetitivo, para a data da publicação do acórdão embargado (4/5/2018).
TESE FIXADA: A tese fixada no julgamento repetitivo passa a ser: A concessão dos medicamentos não incorporados em atos normativos do SUS exige a presença cumulativa dos seguintes requisitos: i) Comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste o paciente, da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo SUS; ii) incapacidade financeira de arcar com o custo do medicamento prescrito; iii) existência de registro do medicamento na ANVISA, observados os usos autorizados pela agência.
Modula-se os efeitos do presente repetitivo de forma que os requisitos acima elencados sejam exigidos de forma cumulativa somente quanto aos processos distribuídos a partir da data da publicação do acórdão embargado, ou seja, 4/5/2018.
(EDcl no REsp n. 1.657.156/RJ, relator Ministro Benedito Gonçalves, Primeira Seção, julgado em 12/9/2018, DJe de 21/9/2018.)
 

Dessa feita, restam prejudicados os argumentos lançados pela Agravante a respeito do entendimento das Instâncias de Sobreposição na oportunidade de julgamento dos referidos Temas nº 6 STF e nº 106 STJ, haja vista já se haver salientado que o fármaco pretendido (Osilodrostate/Isturisa) não possui ainda registro na ANVISA. 

Ademais, observa-se a especialidade em relação ao Tema nº 793 STF (RE 855178), a respeito da responsabilidade solidária dos entes federados pelo dever de prestar assistência à saúde, porquanto já delimitado, no presente caso, serem a competência e legitimidade ad causam exclusivas da UNIÃO, conforme Tema nº 500 STF. Assim, de pronto rejeitadas as teses da Agravante relativas a (i) chamamento ao processo do Estado e Município, (ii) impossibilidade de direcionamento unilateral da demanda à União; (iii) redirecionamento da ordem de cumprimento ao Ente Federado competente e  (iv) repartição do ônus financeiro, divisão pro rata e ressarcimento administrativo, com base no Tema 793 STF. 

Atendo-se aos critérios estabelecidos pelo Tema nº 1.161 STF, observa-se que devidamente comprovadas (i) a incapacidade econômica da paciente por evento 1, DECLPOBRE3, evento 1, CTPS6, evento 1, CTPS7 e evento 1, CTPS8, sendo, inclusive, beneficiária da gratuidade da Justiça (evento 3, DESPADEC1); (ii) a imprescindibilidade clínica do tratamento, eis que como já salientado em ​evento 7, PARECER1, evento 16, PARECER1 e evento 1, LAUDO10​, o estado de saúde da Agravada é muito grave, já tendo se submetido a todos os tratamentos invasivos (cirúrgicos) e medicamentosos sem sucesso; (iii) a impossibilidade de substituição por outro similar constante das listas oficiais de dispensação de medicamentos e os protocolos de intervenção terapêutica do SUS, haja vista que inexistente, como visto, Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a doença, bem como, já "esgotas todas as possibilidades terapêuticas disponíveis no Brasil" (evento 7, PARECER1), tendo a Autora, ora Agravante, apresentado intolerância ao Cetoconazol.

Outrossim, destaca-se que, além de indicado ao manejo da Doença de Cushing, o Osilodrostate (Isturisa®) é atualmente o único recurso disponível, haja vista que os "agentes corticotróficos direcionados" e "antagonistas dos receptores de glicocorticóides", no momento, não são opções terapêuticas para o caso clínico em tela, tendo os Pareceristas do NATJUS salientado em relação aos demais medicamentos o seguinte (evento 16, PARECER1):

O Pasierotide apresenta taxas de controle variando de 15 a 26%, enquanto Cabergolina apresenta taxa de controle de 35%, mas com 22% de escape a longo prazo, além de não ter aprovação para tratamento da doença de Cushing. A Mifepristona tem aprovação para o tratamento da hiperglicemia do hipercortisolismo, o que não é apresentado pela paciente. Por outro lado, o Osilodrostate apresenta taxa de controle de 77%, sem escape a longo a prazo com isso, trata-se de medicamento mais eficaz e seguro, sendo o mais apropriado para a paciente.

[...]

Quanto ao questionamento “se os medicamentos das classes "agentes corticotróficos direcionados" e "antagonistas dos receptores de glicocorticóides", são opções terapêuticas para o caso clínico da parte autora”. Cabe resgatar que, no documento médico (Evento 6_ANEXO2, págs. 1 e 2), foi descrito que “...a Autora, apresenta quadro muito grave de hipercortisolismo endógeno, com alteração psiquiátrica grave, necessitando de controle dos níveis de cortisol com urgência. O Pasierotide apresenta taxas de controle variando de 15 a 26%, enquanto Cabergolina apresenta taxa de controle de 35%, mas com 22% de escape a longo prazo, além de não ter aprovação para tratamento da doença de Cushing. A Mifepristona tem aprovação para o tratamento da hiperglicemia do hipercortisolismo, o que não é apresentado pela paciente”. Dessa forma, entende-se que "agentes corticotróficos direcionados" e "antagonistas dos receptores de glicocorticóides", no momento não são opções terapêuticas para o caso clínico em tela.

Uma vez constatada a observância às exigências insculpidas no Tema nº 1.161 STF, passa-se ao cotejo dos requisitos dispostos pelo Tema nº 500 STF. Primeiramente, cabível analisar eventual mora da ANVISA, o que necessariamente perpassa o prazo previsto na Lei nº 6.360/76, com redação pela Lei nº 13.411/2016. Em detalhes, trata-se de prazo genérico máximo de 90 (noventa dias), conforme art. 12, §3°, com prazos máximos para decisão final variando entre cento e vinte e trezentos e sessenta e cinco dias, nos termos dos artigos 17-A, §2º, I e II, da mencionada Lei nº 6.360/76, com redação pela Lei nº 13.411/2016. 

Art. 12 - Nenhum dos produtos de que trata esta Lei, inclusive os importados, poderá ser industrializado, exposto à venda ou entregue ao consumo antes de registrado no Ministério da Saúde.

§ 3^o - Ressalvado o disposto nos arts. 17-A, 21 e 24-A, o registro será concedido no prazo máximo de noventa dias, a contar da data de protocolo do requerimento, salvo nos casos de inobservância, por parte do requerente, a esta Lei ou a seus regulamentos.                   (Redação dada pela Lei nº 13.411, de 2016)    

Art. 17-A - Os prazos estabelecidos para a decisão final nos processos de registro e de alteração pós-registro de medicamento levarão em conta os seguintes critérios:                          (Incluído pela Lei nº 13.411, de 2016)      (Vigência)

I - complexidade técnica;                         (Incluído pela Lei nº 13.411, de 2016)      (Vigência)

I - benefícios clínicos, econômicos e sociais da utilização do medicamento objeto do requerimento.                        (Incluído pela Lei nº 13.411, de 2016)      (Vigência)

§ 2^o - Os prazos máximos para a decisão final nos processos de registro e de alteração pós-registro de medicamento serão, respectivamente:                           (Incluído pela Lei nº 13.411, de 2016)      (Vigência)

I - para a categoria prioritária, de cento e vinte dias e de sessenta dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de priorização;                        (Incluído pela Lei nº 13.411, de 2016)      (Vigência)

II - para a categoria ordinária, de trezentos e sessenta e cinco dias e de cento e oitenta dias, contados a partir da data do respectivo protocolo de registro ou de alteração pós-registro.                        (Incluído pela Lei nº 13.411, de 2016)      (Vigência)

Cabe salientar que, em se tratando de doença rara, o procedimento para registro de medicamento conta com regulamentação especial, a partir da RDC ANVISA n° 205, de 28 de dezembro de 2017, visando a celeridade do procedimento e a admissão de relatório técnico de avaliação do medicamento emitido pelas respectivas autoridades reguladoras, no caso de medicamentos já registrados em outros países.

Observa-se que a empresa Recordati Rare Diseases Comércio de Medicamentos LTDA apresentou pedido inicial para registro do Osilodrostate (Isturisa®) em 05/06/2023, o que se depreende do Voto Nº 64/2024/SEI/DIRE2/ANVISA7. Assim, ainda que considerado o maior prazo (trezentos e sessenta e cinco dias), é indicativo o seu esvaimento sem que prolatada a decisão final de registro, para fins de caracterização de eventual mora da mencionada Agência Reguladora.

Vencida a condição inicial, reputa-se também indene o preenchimento do requisito de existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras). Já no que diz respeito à condição seguinte, referente à existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior, tem-se que igualmente satisfeita, haja vista o registro do medicamento em comento perante à agência regulatória estadunidense FDA, em 06/03/20208, e pela European Medicines Agency em 14/11/20199. Tais fatos também restaram comprovados por meio do evento 16, PARECER1.

III – CONCLUSÃO 

1. Reitera-se que o medicamento Osilodrostate (Isturisa®) está indicado ao manejo do quadro clínico apresentado pela Autora – doença de Cushing. 

2. Em atendimento ao Despacho Judicial (Evento 9_PARECER1, Página 1), informase que o medicamento Osilodrostate (Isturisa®) possui registro na European Medicines Agency – EMA1 , assim como na Food and Drug Administration - FDA.

Por fim, quanto à inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil, a referida questão já restou apreciada na oportunidade de conferência das exigências expostas pelo Tema nº 1.161 STF, tendo-se constatado que ​"esgotadas todas as possibilidades terapêuticas disponíveis no Brasil", bem como que o Osilodrostate (Isturisa®) é atualmente o único tratamento indicado à moléstia da Autora ​(evento 7, PARECER1). 

​ Portanto, em atenção aos precedentes invocados, na óptica da integridade da cadeia do direito e por meio de eficácia executiva (stare decisis/ efeito vinculante) e do efeito erga omnes do consequente normativo da decisão judicial, sobretudo em razão do disposto no artigo 927, III, CPC10, tem-se que a decisão ora impugnada encontra-se de acordo com todas as exigências impostas pelos Temas nº 500 e 1.161 STF. 

Não obstante, assevere-se que tais precedentes foram categóricos ao excluir das respectivas condições as doenças raras e ultrarraras, tratadas por medicamentos órfãos, justamente em razão da peculiaridade do desenvolvimento de fármacos que se proponham a tratar, diagnosticar ou prevenir a doença rara, com utilização em condição séria debilitante, dentro do escopo de alteração, de forma clinicamente significativa, da evolução ou de remissão da doença. 

Como já apontado, a Doença de Cushing é considerada uma doença rara, ao passo que o Osilodrostate (Isturisa®) configura-se como medicamento órfão, com a referida designação confirmada pela FDA e pela European Medicines Agency (EMA). 

Em adição, faz-se mister salientar que, na oportunidade do Voto nº 64/2024/SEI/DIRE2/ANVISA11, posteriormente confirmado pelo Voto nº 73/2024/SEI/DIRE4/ANVISA12, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária, ao conceder pleito excepcional à empresa Recordati Rare Diseases Comércio de Medicamentos Ltda., no bojo do pedido de registro do medicamento Isturisa®, atestou (i) que a GESEF concluiu que, baseado nos dados apresentados, considera que a síndrome de Cushing (SC) endógena se enquadraria na definição de doença rara prevista RDC 205/2017; (ii) que o medicamento é aprovado pelo FDA, EMA, Health Canada e TGA; (iii) que não existe outro medicamento no Brasil para a mesma indicação terapêutica; (iv) que a empresa informou que a fabricante do produto possui Certificado de Boas Práticas de Fabricação vigente emitido pela Anvisa e pela autoridade sanitária do país de origem; (v) o balanço benefício-risco favorável, referente à oportunidade de se ampliar o acesso a mais um medicamento registrado pela Anvisa; (vi) a informação fornecida pela empresa de que os resultados dos estudos de estabilidade disponíveis até o momento estão de acordo com a especificação; (vii) estudos clínicos fase 3 foram realizados em 4 centros no Brasil, sendo 2 em São Paulo, 1 em Rio de Janeiro e 1 em Ceará, portanto há médicos cientes da condução clínica e pacientes que já fazem uso e (viii) a concentração de 1mg ser essencial para a titulação dos pacientes, sem a qual o registro seria inviabilizado e consequentemente, o tratamento de vários pacientes que poderiam se beneficiar do uso do produto. 

Outrossim, nada se diga a respeito do argumento de parcialidade do Parecer do NATJUS, haja vista que produzido por órgão a serviço do Judiciário, sem interesse no objeto da demanda e equidistante em relação às Partes. Pontue-se que a solicitação de parecer a ser emitido pelo mencionado núcleo é protocolo a ser seguido em todas as ações cujo objeto seja a concessão de tratamento/medicamento pelo Poder Público e que a expedição do parecer decorrente da consulta é requisito apontado inclusive pelo Tema nº 6 de repercussão geral (RE 566.471). 

Já no que diz respeito à tese de insuficiência de indicativos da probabilidade do direito ante a necessidade de prévia realização de perícia, aponte-se que, no estado atual do processo, restou produzida a prova técnica pericial no evento 79, DOC1, expedido pelo Serviço de Endocrinologia do Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, vinculado à Universidade Federal do Rio de Janeiro, tendo o Ilmo. Perito confirmado as conclusões dos Pareceres de evento 7, PARECER1 e evento 16, PARECER1, ao afirmar o seguinte:

Por fim, nada se diga a respeito do risco de irreversibilidade dos efeitos da decisão como proibitivo de concessão de tutela provisória de urgência para fornecimento de medicamento de alto custo, eis que a apreciação do referido requisito negativo é incompatível com a natureza da própria tutela, a qual, para sua concessão, pressupõe a hipossuficiência financeira/econômica do Requerente. 

Nesse sentido, traz-se à baila decisão de Relatoria do Min. Fux em que mantida a tutela provisória de urgência para concessão de medicamento órfão sem registro na ANVISA para o manejo pleiteado em cotejo das exigências realizadas no Tema n° 500 do STF. Veja-se:

PEDIDO DE RECONSIDERAÇÃO NA SUSPENSÃO DE TUTELA PROVISÓRIA. MEDICAMENTO ÓRFÃO RECOMENDADO PARA DOENÇA RARA. POSSIBILIDADE EXCEPCIONAL DE FORNECIMENTO PELO PODER PÚBLICO. DECISÃO DO PLENÁRIO DO SUPREMO TRIBUNAL FEDERAL. PEDIDO DE RECONSIDERAÇÃO ACOLHIDO PARA RESTAURAR OS EFEITOS DA DECISÃO DE ORIGEM. Decisão: Em decisão proferida em 14/07/2021, deferi pedido liminar requerido pela União, para suspender decisão do Tribunal Regional Federal da Terceira Região que obrigara o ente público ao fornecimento do medicamento Zolgensma a criança portadora de Amiotrofia Muscular Espinhal Tipo 2 – AME. Em petição apresentada em 16.07.2021, os representantes da criança requerem a reconsideração da decisão liminar, para a manutenção do dever da União de fornecimento do referido medicamento. Sustentam, em síntese, que “a AME é doença rara, o Zolgensma é medicamento órfão, tendo a própria ANVISA, consoante acima transcrito, afirmado a inexistência de alternativa terapêutica”, bem como que “a bula do medicamento aprovada na Europa, descreve em sua página 3, que o medicamento ZOLGENSMA pode ser administrado em crianças até 05 anos com até 21 kg”. Nesse sentido, afirmam que os requisitos da tese firmada no Tema 500 da Repercussão Geral encontram-se satisfeitos. É o relatório. Decido. As circunstâncias peculiares do caso impõem a reconsideração da decisão liminar. Com efeito, na formulação da tese do Tema 500 da Repercussão Geral, esta Corte afirmou a regra geral de que o Estado não pode ser obrigado a fornecer, mediante decisão judicial, medicamentos não registrados pela Anvisa. No entanto, na ocasião, esta Corte também assentou a possibilidade de sua concessão excepcional, consoante os seguintes parâmetros, in verbis: 1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (I) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (II) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (III) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. [...] (STF, RE 657.718, Plenário, Redator do acórdão Ministro Roberto Barroso, julgamento em 22/5/2019) In casu, os representantes da criança apresentaram novas informações que permitem aferir que o Zolgensma, apesar de medicamento registrado pela ANVISA apenas para uso em crianças de até 2 (dois) anos de idade, tem a aprovação de agências renomadas no exterior para uso em crianças mais velhas. O pedido de reconsideração veicula, ainda, relatos científicos de eficácia e de segurança da terapia com o medicamento para pacientes em condições similares à requerente, em outros países. Reporta-se, ainda, que a situação específica da criança não comporta substituto terapêutico disponível. Nesse sentido, tratando o caso dos autos de medicamento órfão para doença rara, os requisitos da tese vinculante formada por esta Corte parecem estar atendidos. Ademais, merecem relevância os relatórios dos profissionais médicos que acompanham a criança, os quais corroboram a necessidade de prescrição do medicamento, inclusive considerando as condições de idade e de peso da interessada, para, de forma segura e eficaz, minimizar os efeitos da doença que sofre. Ademais, não se deve olvidar que a ordem constitucional vigente, em seu artigo 196, consagra o direito à saúde como dever do Estado, que deverá, por meio de políticas sociais e econômicas, propiciar aos necessitados tratamentos eficazes, capazes de lhes garantir maior dignidade e menor sofrimento. Deveras, na complexa ponderação entre, de um lado, os importantes argumentos de ordem financeira, e, de outro, a concretização do direito de acesso à saúde, não se pode desconsiderar a relevância do direito à vida, para cuja garantia devem todos os cidadãos ser incentivados a cooperar. Eis a máxima da justiça social preconizada pela Constituição de 1988, calcada nos valores de solidariedade tão caros à sociedade brasileira. Ex positis, considerando a excepcionalidade do caso e as informações supervenientes apresentadas pelos representantes da criança interessada, reconsidero a decisão proferida em 14.07.2021 para restaurar os efeitos da decisão do Tribunal Regional Federal da 3ª Região nos autos do processo n. 5003957-53.2020.4.03.6126, de modo a determinar que a União “proceda ao fornecimento do medicamento ZOLGENSMA, na forma da prescrição médica, bem como todos os custos de hospital, médicos e transporte, em 10 (dez) dias, sob pena de multa diária de R$ 10.000,00 (dez mil reais) em favor da parte autora”. Comunique-se o teor desta decisão ao Tribunal Regional Federal da 3ª Região. Aguarde-se o parecer da Procuradoria-Geral da República. Publique-se. Brasília, 17 de julho de 2021. Ministro LUIZ FUX Presidente Documento assinado digitalmente.

(STF. STP 803 MC. Relator: Ministro LUIZ FUX. Julgada em 17/07/2021. Publicada em 20/07/2021)

Em vista da fundamentação aqui jazida, restam prejudicados os demais argumentos. 

Posto isso, forçosa a manutenção da r. decisão agravada.

Ante o exposto, voto no sentido de negar provimento ao recurso de agravo de instrumento interposto pela UNIÃO - ADVOCACIA GERAL DA UNIÃO.

Documento eletrônico assinado por THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO, Desembargador Federal Relator, na forma do artigo 1º, inciso III, da Lei 11.419, de 19 de dezembro de 2006 e Resolução TRF 2ª Região nº 17, de 26 de março de 2018. A conferência da autenticidade do documento está disponível no endereço eletrônico https://eproc.trf2.jus.br, mediante o preenchimento do código verificador 20002092377v40 e do código CRC 19d48ba4.

Informações adicionais da assinatura:
Signatário (a): THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO
Data e Hora: 4/10/2024, às 18:46:5

Agravo de Instrumento Nº 5002993-93.2024.4.02.0000/RJ

EMENTA

AGRAVO DE INSTRUMENTO EM AÇÃO ORDINÁRIA COM PEDIDO DE TUTELA PROVISÓRIA DE URGÊNCIA. MEDICAMENTO OSILODROSTATE. DOENÇA DE CUSHING. DOENÇA RARA. MEDICAMENTO ÓRFÃO SEM REGISTRO NA ANVISA. TEMAS Nº 500 E Nº 1.161 STF. PREENCHIMENTO DOS REQUISITOS.

1. Insurge-se a UNIÃO em face da r. decisão a qual, no bojo da ação ordinária com tutela de urgência ajuizada por M. D. J. F., (i) deferiu a tutela de urgência, para determinar que a Ré forneça à Autora a medicação OSILODROSTATE, conforme posologia indicada no receituário do Evento 1, LAUDO10, fl. 1, em quantidade suficiente a garantir, no mínimo o tratamento da autora pelo prazo de 90 dias. Fornecida a dosagem mensal inicial, a Ré deverá fornecer, na data e local definidos, mensalmente, a dosagem mensal mínima, mediante apresentação de receituário médico atualizado pela Autora e (ii)  fixou o prazo de 45 dias para cumprimento da determinação, facultando à União, desde logo, o depósito em Juízo do valor correspondente à aquisição da medicação na forma ora determinada, para compra direta pela paciente.

2. Considerando a eficácia normativa e efetividade das normas constitucionais, a saúde, como definida pelo altiplano constitucional, é direito de todos e dever do Estado, conforme art. 196, da Constituição da República de 1988. Dessa feita, o direito à saúde há de ser necessariamente contemplado por política pública, como previsto no art. 197, da mesma CFRB/88, havendo, ademais, a solidariedade entre os Entes Políticos da Federação quanto a tal dever (art. 198, CFRB/88).

3. A Doença de Cushing é, nos termos do art. 3º, da Portaria nº 199, de 30 de janeiro de 20144, do Ministério da Saúde, uma doença rara,  tendo o parecer NATJUS apontado que sua prevalência mundial é de 4 a cada 100.000 pessoas, sendo a incidência de 0,12-0,24 a cada 100.000 pessoas ao ano. Todavia, apesar de abrangida pela Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, até o momento não restou aprovado Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a doença.

4. Na oportunidade de julgamento do Tema de Repercussão Geral nº 500 (RE RE 657718), a respeito do dever do Estado de fornecer medicamento não registrado pela ANVISA, o Supremo Tribunal Federal cunhou as teses de que (I) o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais; (II) a ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial e (III) é possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil; IV - As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União. (Precedente: RE 657718, Relator(a): MARCO AURÉLIO, Relator(a) p/ Acórdão: ROBERTO BARROSO, Tribunal Pleno, julgado em 22-05-2019, PROCESSO ELETRÔNICO REPERCUSSÃO GERAL - MÉRITO DJe-267  DIVULG 06-11-2020  PUBLIC 09-11-2020).

5. Em complementação, no julgamento do Tema nº 1161 (RE 1165959), referente ao dever do Estado de fornecer medicamento que, embora não possua registro na ANVISA, tem a sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária, restou erigida a tese de que "cabe ao Estado fornecer, em termos excepcionais, medicamento que, embora não possua registro na ANVISA, tem a sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária, desde que comprovada a incapacidade econômica do paciente, a imprescindibilidade clínica do tratamento, e a impossibilidade de substituição por outro similar constante das listas oficiais de dispensação de medicamentos e os protocolos de intervenção terapêutica do SUS". (Precedente: RE 1165959, Relator(a): MARCO AURÉLIO, Relator(a) p/ Acórdão: ALEXANDRE DE MORAES, Tribunal Pleno, julgado em 21-06-2021, PROCESSO ELETRÔNICO REPERCUSSÃO GERAL - MÉRITO DJe-210  DIVULG 21-10-2021  PUBLIC 22-10-2021).

6. Os Temas nº 500 e nº 1161 STF despontam em especialidade em relação ao Tema nº 6, eis que cuidam exclusivamente de medicamentos não registrados na ANVISA e não apenas fármacos ausentes da lista de fornecimento pelo SUS. Pelo mesmo motivo, resta o presente caso excepcionado em relação ao Tema nº 106 STJ, que cuida sobre a obrigatoriedade do poder público de fornecer medicamentos não incorporados em atos normativos do SUS, cujo mérito restou julgado em momento anterior ao Tema nº 6 STF. Observa-se ademais a especialidade em relação ao Tema nº 793 STF (RE 855178), a respeito da responsabilidade solidária dos entes federados pelo dever de prestar assistência à saúde, porquanto já delimitado, no presente caso, serem a competência e legitimidade ad causam exclusivas da UNIÃO, conforme Tema nº 500 STF

7. Atendo-se aos critérios estabelecidos pelo Tema nº 1.161 STF, observa-se que devidamente comprovadas (i) a incapacidade econômica da paciente; (ii) a imprescindibilidade clínica do tratamento, eis que o estado de saúde da Agravada é muito grave, já tendo se submetido a todos os tratamentos invasivos (cirúrgicos) e medicamentosos sem sucesso; (iii) a impossibilidade de substituição por outro similar constante das listas oficiais de dispensação de medicamentos e os protocolos de intervenção terapêutica do SUS, haja vista que inexistente, como visto, Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a doença, bem como, já "esgotas todas as possibilidades terapêuticas disponíveis no Brasil", tendo a Autora, ora Agravante, apresentado intolerância ao Cetoconazol. Outrossim, destaca-se que, além de indicado ao manejo da Doença de Cushing, o Osilodrostate é atualmente o único recurso disponível, haja vista que os "agentes corticotróficos direcionados" e "antagonistas dos receptores de glicocorticóides", no momento, não são opções terapêuticas para o caso clínico em tela.

8. No que diz respeito ao requisitos dispostos pelo Tema nº 500 STF, em relação a eventual mora da ANVISA, observa-se que a empresa apresentou pedido inicial para registro do Osilodrostate (Isturisa®) em 05/06/2023. Assim, ainda que considerado o maior prazo (trezentos e sessenta e cinco dias), é indicativo o seu esvaimento sem que prolatada a decisão final de registro, para fins de caracterização de eventual mora da mencionada Agência Reguladora.

9. Vencida a condição inicial, reputa-se também indene o preenchimento do requisito de existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras). Já no que diz respeito à condição seguinte, referente à existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior, tem-se que igualmente satisfeita, haja vista o registro do medicamento em comento perante à agência regulatória estadunidense FDA, em 06/03/2020, e pela European Medicines Agency em 14/11/2019. Tais fatos também restaram comprovados por meio do Parecer NATJUS. Quanto à inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil, a referida questão já restou apreciada na oportunidade de conferência das exigências expostas pelo Tema nº 1.161 STF, tendo-se constatado que ​esgotadas todas as possibilidades terapêuticas disponíveis no Brasil, bem como que o Osilodrostate é atualmente o único tratamento indicado à moléstia da Autora. 

10. Não obstante, assevere-se que tais precedentes foram categóricos ao excluir das respectivas condições as doenças raras e ultrarraras, tratadas por medicamentos órfãos, configurando-se o Osilodrostate (Isturisa®) como medicamento órfão, com a referida designação confirmada pela FDA e pela European Medicines Agency (EMA).

11. Em voto no bojo do pedido de registro do medicamento Isturisa®, atestou a ANVISA, dentre outras circunstâncias, as de que a GESEF concluiu que, baseado nos dados apresentados, considera que a síndrome de Cushing (SC) endógena se enquadraria na definição de doença rara prevista RDC 205/2017; o medicamento é aprovado pelo FDA, EMA, Health Canada e TGA; não existe outro medicamento no Brasil para a mesma indicação terapêutica e que a empresa informou que a fabricante do produto possui Certificado de Boas Práticas de Fabricação vigente emitido pela Anvisa e pela autoridade sanitária do país de origem.

12. No estado atual do processo, restou produzida a prova técnica pericial no expedido pelo Serviço de Endocrinologia do Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, vinculado à Universidade Federal do Rio de Janeiro, tendo o Ilmo. Perito confirmado as conclusões dos Pareceres do NATJUS. 

13. Ampara-se ademais a presente conclusão na decisão de Relatoria do Min. Fux em que mantida a tutela provisória de urgência para concessão de medicamento órfão sem registro na ANVISA para o manejo pleiteado em cotejo das exigências realizadas no Tema n° 500 do STF. (Precedente: STF. STP 803 MC. Relator: Ministro LUIZ FUX. Julgada em 17/07/2021. Publicada em 20/07/2021). 

14. Recurso de agravo de instrumento interposto pela UNIÃO - ADVOCACIA GERAL DA UNIÃO conhecido e DESPROVIDO.

ACÓRDÃO

Vistos e relatados estes autos em que são partes as acima indicadas, a Egrégia 7A. Turma Especializada do Tribunal Regional Federal da 2ª Região decidiu, por unanimidade, negar provimento ao recurso de agravo de instrumento interposto pela UNIÃO - ADVOCACIA GERAL DA UNIÃO, nos termos do relatório, votos e notas de julgamento que ficam fazendo parte integrante do presente julgado.

Rio de Janeiro, 22 de outubro de 2024.

Documento eletrônico assinado por THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO, Desembargador Federal Relator, na forma do artigo 1º, inciso III, da Lei 11.419, de 19 de dezembro de 2006 e Resolução TRF 2ª Região nº 17, de 26 de março de 2018. A conferência da autenticidade do documento está disponível no endereço eletrônico https://eproc.trf2.jus.br, mediante o preenchimento do código verificador 20002092378v5 e do código CRC 7d5bd1c8.

Informações adicionais da assinatura:
Signatário (a): THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO
Data e Hora: 24/10/2024, às 14:45:18

EXTRATO DE ATA DA SESSÃO NOVA SESSÃO VIRTUAL DE 16/10/2024 A 22/10/2024

Agravo de Instrumento Nº 5002993-93.2024.4.02.0000/RJ

RELATOR: Desembargador Federal THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO

PRESIDENTE: Desembargador Federal SERGIO SCHWAITZER

RELATOR DO ACÓRDÃO: Desembargador Federal THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO

Votante: Desembargador Federal THEOPHILO ANTONIO MIGUEL FILHO

Votante: Desembargador Federal LUIZ NORTON BAPTISTA DE MATTOS

Votante: Juíza Federal MARCELLA ARAUJO DA NOVA BRANDAO

MANIFESTAÇÕES DOS MAGISTRADOS VOTANTES

Acompanha o(a) Relator(a) - GABINETE 20 - Desembargador Federal LUIZ NORTON BAPTISTA DE MATTOS.