Apelação Cível Nº 5009350-43.2023.4.02.5103/RJ
RELATOR: Desembargador Federal ROGÉRIO TOBIAS DE CARVALHO
RELATÓRIO
A UNIÃO FEDERAL interpôs 
contra a que julgou procedente o pedido formulado por T. A. D. S., menor representado por sua mãe, para condenar o ente público a fornecer gratuitamente o medicamento TRANSLARNA® (ATALURENO), na quantidade especificada em prescrição médica, para o tratamento de DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) - CID 10 G71.0.
Em suas razões, a UNIÃO FEDERAL suscita, preliminarmente, a nulidade da sentença por cerceamento de defesa, insistindo na imprescindibilidade da realização de prova pericial médica para uma análise imparcial do quadro clínico e da real necessidade do medicamento. No mérito, reitera os argumentos da contestação, focando na ausência de evidências científicas robustas sobre a eficácia do TRANSLARNA®, que não teria demonstrado superioridade ao placebo em estudos clínicos relevantes, fato que levou à sua não aprovação pela FDA nos Estados Unidos. Defende a existência de tratamento adequado no SUS, como a corticoterapia e a reabilitação, e a impossibilidade de o Poder Judiciário interferir nas políticas públicas de saúde, substituindo-se aos órgãos técnicos como a CONITEC. Aponta a violação aos artigos 19-M e seguintes da Lei nº 8.080/1990. Subsidiariamente, requer a adoção de medidas de contracautela, caso mantida a condenação, e a fixação de honorários por apreciação equitativa.
A parte apelada apresentou , pugnando pela manutenção integral da sentença. Argumenta que a prova pericial era desnecessária diante da farta documentação médica e do parecer técnico do NAT-JUS. Reafirma que o direito à vida e à saúde prevalece sobre questões orçamentárias e que o medicamento possui registro na ANVISA, sendo o único tratamento disponível para a causa subjacente de sua doença.
O Ministério Público Federal, em , opinou pelo não provimento da apelação.
É o necessário relatório.
VOTO
A UNIÃO FEDERAL interpôs contra a que julgou procedente o pedido formulado por T. A. D. S., menor representado por sua mãe, para condenar o ente público a fornecer gratuitamente o medicamento TRANSLARNA® (ATALURENO), na quantidade especificada em prescrição médica, para o tratamento de DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) - CID 10 G71.0.
A UNIÃO alega, como questão preliminar, a nulidade da sentença por cerceamento de defesa, em razão do indeferimento do seu pedido de produção de prova pericial médica. Sustenta que tal prova seria indispensável para uma avaliação imparcial sobre a condição clínica do autor, a real necessidade do medicamento e a adequação das alternativas terapêuticas oferecidas pelo SUS.
A preliminar deve ser acolhida.
O sistema processual civil brasileiro adota o princípio do livre convencimento motivado, que confere ao juiz a prerrogativa de avaliar a pertinência da produção de provas. Contudo, essa prerrogativa não é absoluta, especialmente em casos de alta complexidade técnica, como o presente, que envolve o fornecimento de um medicamento de altíssimo custo, não incorporado às políticas do SUS, para o tratamento de uma doença rara e complexa.
A controvérsia central não reside apenas no direito à saúde, mas na comprovação de requisitos técnicos rigorosos, estabelecidos pela jurisprudência vinculante dos Tribunais Superiores, notadamente nos Temas 6 e 1234 do Supremo Tribunal Federal e no Tema 106 do Superior Tribunal de Justiça. Tais precedentes exigem uma demonstração robusta, à luz da medicina baseada em evidências, da imprescindibilidade do medicamento e da ineficácia ou impropriedade das alternativas terapêuticas eventualmente existentes no SUS.
A comprovação de tais requisitos técnicos não pode se basear exclusivamente nos documentos apresentados pela parte autora, como os relatórios de seu médico assistente. Embora relevantes, esses documentos são, por sua natureza, unilaterais. Da mesma forma, o do Núcleo de Apoio Técnico ao Judiciário (NAT-JUS), apesar de sua importância como subsídio, não substitui a perícia judicial. O parecer técnico é elaborado com base na documentação já existente nos autos e não se submete ao crivo do contraditório pleno, que inclui a possibilidade de formulação de quesitos específicos pelas partes e pelo juízo, essenciais para o esclarecimento de pontos controversos mormente quando, como foi o caso, é silente sobre a eficácia do medicamento.
No caso em tela, a necessidade da perícia é ainda mais evidente diante das particularidades do medicamento TRANSLARNA® (ATALURENO). A própria UNIÃO, em sua defesa, aponta controvérsias relevantes no cenário científico internacional sobre a eficácia do fármaco, incluindo a sua não aprovação pela agência reguladora dos Estados Unidos (FDA) por supostamente não demonstrar benefício clínico superior ao placebo em estudos importantes. Diante de tal controvérsia e do elevadíssimo custo do tratamento para os cofres públicos, a análise por um perito judicial, especialista na área e equidistante das partes, torna-se uma medida de prudência e uma garantia indispensável para a formação de um convencimento seguro e justo.
Em que pese o medicamento possuir regular registro na ANVISA (nº 157700001), com indicação expressa em bula para o tratamento da condição específica do autor ("DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE resultante de um defeito genético denominado mutação sem sentido (mutação nonsense)", não há nos autos prova da sua eficácia no tratamento da moléstia.
Nesse sentido, o do NATJUS indicou um artigo, disponível em https://docs.bvsalud.org/biblioref/2018/08/909250/pub_ 1496927514.pdf, no qual foram apontados os resultados de avaliações do medicamento, inclusive um ensaio clínico, patrocinado pelo fabricante do medicamento, randomizado (ECR), multicêntrico e duplo-cego, que avaliou a eficácia e segurança do ATALUREN comparado ao placebo em 174 pacientes com DMD decorrente de uma mutação nonsense. O tratamento durou 48 semanas, com o objetivo principal de medir a alteração na distância percorrida no teste de caminhada de seis minutos (6MWD).
A eficácia do medicamento foi considerada incerta e limitada, pois o estudo falhou em atingir seu objetivo primário na população geral analisada. Embora tenha havido melhorias em testes secundários de função muscular, a diferença estatística principal não foi alcançada no grupo principal de intenção de tratamento (ITT). Confiram-se os seguintes trechos do estudo:
"A diferença na variação média da distância de caminhada de seis minutos entre o ataluren e o placebo, o desfecho primário avaliado, não foi estatisticamente significante entre todos os indivíduos randomizados."
"Na população intent-to-treat (ITT), observaram-se declínios médios na 6MWD em 48 semanas de 42,6 e 12,9 metros para o placebo e para o ataluren 40mg/kg/dia, respectivamente (Δ = 29,7 metros; p = 0,149)."
"O NICE recomenda o ataluren... mas reforça a necessidade de se buscar uma relação custo/benefício favorável... considerando a incerteza dos benefícios clínicos relevantes na prática clínica."
O medicamento, portanto, não provou de forma robusta sua eficácia no desfecho clínico mais importante (capacidade de caminhada) para a totalidade dos pacientes estudados. Os benefícios observados foram restritos a análises secundárias ou subgrupos específicos (post hoc), o que leva a uma conclusão de que, embora promissor e bem tolerado, o ATALUREN ainda carece de evidências definitivas de benefício clínico relevante para ser considerado plenamente eficaz na prática rotineira.
Contudo, a tutela de urgência, deferida e confirmada pela sentença, agora anulada, deve ser mantida temporariamente. A interrupção do tratamento neste momento processual representa um risco grave e concreto de agravamento irreversível do quadro de saúde do autor. A DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) é uma doença degenerativa e progressiva, e a suspensão do medicamento, ainda que por um período limitado, poderia resultar em perdas motoras e funcionais que não poderiam ser recuperadas posteriormente.
Em uma ponderação de interesses, o direito fundamental à vida, à saúde e à dignidade da pessoa humana deve prevalecer sobre o risco financeiro aos cofres públicos, ao menos enquanto se aguarda a necessária produção da prova técnica. A manutenção do fornecimento do fármaco até a conclusão da perícia garante a proteção do paciente e, ao mesmo tempo, permite que o juízo de origem possa tomar uma decisão final bem fundamentada, com base em evidências robustas.
Assim, o provimento do recurso deve ser parcial, apenas para anular a sentença e determinar a produção da prova pericial, sem suspender a entrega do medicamento neste intervalo.
Diante do exposto, voto no sentido de DAR PROVIMENTO PARCIAL ao recurso de apelação interposto pela UNIÃO FEDERAL para: a) acolher a preliminar de violação ao direito de defesa e, por consequência, anular a sentença proferida; b) determinar o retorno dos autos ao juízo de origem para a reabertura da instrução processual, com a realização de perícia médica judicial, a ser conduzida com urgência por profissional especialista em neurologia pediátrica, a fim de que se esclareçam os pontos controvertidos da demanda, especialmente a eficácia e a imprescindibilidade do medicamento TRANSLARNA® (ATALURENO) para o quadro clínico específico do autor, bem como a adequação das alternativas terapêuticas disponíveis no SUS, considerando os estudos técnicos apresentados pela UNIÃO; c) manter, contudo, os efeitos da tutela de urgência concedida, para que a UNIÃO FEDERAL continue a fornecer o medicamento ao autor, até que o laudo pericial seja entregue e o juízo de origem profira nova decisão sobre a manutenção ou revogação da medida.
Documento eletrônico assinado por ROGÉRIO TOBIAS DE CARVALHO, Desembargador Federal, na forma do artigo 1º, inciso III, da Lei 11.419, de 19 de dezembro de 2006 e Resolução TRF 2ª Região nº 17, de 26 de março de 2018. A conferência da autenticidade do documento está disponível no endereço eletrônico https://eproc.trf2.jus.br, mediante o preenchimento do código verificador 20002776533v3 e do código CRC 5f99038e.
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