Agravo de Instrumento Nº 5003083-33.2026.4.02.0000/RJ
RELATOR: Desembargador Federal ROGÉRIO TOBIAS DE CARVALHO
RELATÓRIO
A UNIÃO FEDERAL interpõe contra decisão proferida pelo Juízo da 7ª Vara Federal de Niterói que, nos autos da ação pelo procedimento comum nº 5013175-27.2025.4.02.5102, ajuizada por L. S. D. S., o pedido de tutela de urgência para determinar que, através da UNIÃO, os réus iniciem, no prazo de 30 dias, o fornecimento à parte autora do medicamento FLABHALTA 200 mg para o tratamento de APLASIA DE MEDULA ÓSSEA (CID 10 D61.3) e de HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA (CID-10: D59.5).
Em suas razões recursais, a UNIÃO sustenta, em síntese: (i) a necessidade de perícia judicial para atestar as reais condições de saúde da autora e a imprescindibilidade do tratamento prescrito; (ii) não haver demonstração objetiva de que a substituição terapêutica proposta seja capaz de corrigir o provável componente predominante de hipoprodução medular no caso concreto; (iii) os resultados do estudo APPLY-PNH, citado pela autora, não têm aplicação automática ao presente caso, sendo necessária a demonstração objetiva de que o mecanismo predominante da anemia seja efetivamente a hemólise mediada pelo complemento; (iv) a Nota Técnica elaborada pelo NATJUS-RJ demonstra que o medicamento não é imprescindível; (v) a não comprovação, com fundamento em evidências de alto nível, da segurança e da eficácia do fármaco, bem como a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; (vi) necessidade de direcionamento do cumprimento da obrigação para o ente responsável; (vii) o descabimento da fixação de multa contra a Fazenda Pública; (viii) a necessidade de ampliação do prazo para cumprimento da medida e de imposição de medidas de contracautela.
Foi proferida deferindo parcialmente o pedido de efeito suspensivo ao recurso, apenas para determinar que a parte autora apresente relatório médico atualizado, a cada 4 (quatro) meses, com eventuais avanços evidenciados e, se for o caso, nova prescrição do medicamento.
Foram apresentadas .
O MPF, em , manifestou-se pelo provimento parcial do agravo de instrumento, apenas para imposição de medida de contracautela consistente em reavaliação médica da recorrida a fim de acompanhar sua evolução clínica, conforme já determinado na decisão agravada.
É o necessário relatório.
VOTO
A UNIÃO FEDERAL interpõe contra decisão proferida pelo Juízo da 7ª Vara Federal de Niterói que, nos autos da ação pelo procedimento comum nº 5013175-27.2025.4.02.5102, ajuizada por L. S. D. S., o pedido de tutela de urgência para determinar que, através da UNIÃO, os réus iniciem, no prazo de 30 dias, o fornecimento à parte autora do medicamento FLABHALTA 200 mg para o tratamento de APLASIA DE MEDULA ÓSSEA (CID 10 D61.3) e de HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA (CID-10: D59.5).
A agravada, representada por seu esposo G. M. D. S., ação em face da UNIÃO FEDERAL, do ESTADO DO RIO DE JANEIRO e do MUNICÍPIO DE NITERÓI, alegando ser portadora de APLASIA DE MEDULA ÓSSEA (CID 10 D61.3) e de HEMOGLOBINÚRIA PAROXÍSTICA NOTURNA (CID-10: D59.5), encontrando-se em tratamento desde meados de 2023. Sustenta que já realizou tratamento com Eculizumabe, porém continua apresentando anemia e fadiga incapacitante, dificuldade para caminhar e fraqueza nas pernas, impedindo a realização de suas atividades diárias de forma autônoma.
Diante da falta de resposta ao tratamento anterior, foi indicada à autora a troca urgente para o medicamento FLABHALTA 200 mg (IPTACOPANA), na posologia de 2 comprimidos ao dia, de uso contínuo. O medicamento é de alto custo, não consta na RENAME e possui preço estimado de R$133.840,25 por caixa com 56 cápsulas, sendo o custo anual estimado em R$1.606.083,00.
O Juízo de primeiro grau, após análise do do NATJUS (Evento 11) e da , bem como do médico atualizado do Hospital Universitário Antônio Pedro - HUAP, deferiu a tutela de urgência, fundamentando a decisão na gravidade do caso, na indicação feita por hospital público integrante do SUS, e no esclarecimento de que o SUS já fornece à paciente medicação de alto custo (Eculizumabe), que será substituída pelo FABHALTA, medicamento oral com menor custo anual.
A controvérsia cinge-se à análise do preenchimento dos requisitos estabelecidos pelo Supremo Tribunal Federal no julgamento do Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566.471) para o fornecimento judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde.
Conforme estabelecido pelo STF, a concessão judicial de medicamento não incorporado ao SUS é excepcional e condicionada ao preenchimento cumulativo dos seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa; (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Conitec, ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação; (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (d) comprovação, à luz da medicina baseada em evidências, da eficácia, acurácia, efetividade e segurança do fármaco; (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado; e (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento.
No caso em exame, a análise dos documentos acostados aos autos demonstra o preenchimento dos requisitos exigidos.
Conforme do Ministério da Saúde, o medicamento IPTACOPANA (FABHALTA) encontra-se em análise pela CONITEC para o tratamento de pacientes adultos com HPN previamente tratados com inibidor de C5 e com hemoglobina <10 g/dL. A apreciação inicial ocorreu durante a 145ª Reunião Ordinária da CONITEC, realizada em 1º de outubro de 2025, e os membros presentes do Comitê de Medicamentos deliberaram por encaminhar à Consulta Pública com parecer favorável à incorporação. A Consulta Pública nº 88 esteve aberta entre 23/10 e 11/11/2025, e há previsão de que a iptacopana seja pautada para deliberação final no primeiro trimestre de 2026.
No curso dessa análise, a CONITEC expediu o Relatório da a Sociedade nº 580/2025 recomendando inicialmente a incorporação ao SUS do IPTACOPANA para o tratamento dos pacientes portadores de HPN. Em tal documento, a Comissão registrou o seguinte acerca da eficácia do fármaco:
Segundo as evidências científicas, o uso de iptacopana resultou em maior proporção de pacientes livres de transfusões sanguíneas após 24 semanas, além de melhora da qualidade de vida e redução de casos de hemólises de escape (episódios repentinos de destruição das hemácias mesmo sob tratamento medicamentoso). O medicamento apresentou um perfil de segurança semelhante aos medicamentos da classe dos inibidores de C5 (eculizumabe e ravulizumabe), que são injetáveis. A administração por via oral foi considerada mais vantajosa para alguns pacientes, embora possa apresentar maior risco nos casos de má adesão. A qualidade das evidências variou entre moderada a baixa para os resultados apresentados, o que significa que ainda existem incertezas relacionadas às evidências. (acessível em https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/consultas/relatorios/2025/sociedade/relatorio-para-sociedade-no-580-iptacopana-hpn-88)
O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Hemoglobinúria Paroxística Noturna, instituído pela Portaria Conjunta nº 18, de 20 de novembro de 2019, preconiza o uso do medicamento Eculizumabe como terapia medicamentosa para a HPN.
Conforme médico do HUAP, a paciente já faz uso de Eculizumabe desde 15/08/2024, fornecido pelo SUS via LME. No entanto, apesar da resposta parcial ao uso do medicamento, a paciente evoluiu nos últimos meses com piora da anemia (Hb 7,0), mantendo haptoglobina reduzida, além de piora importante da fadiga, de forma incapacitante, necessitando de auxílio de cadeira de rodas para locomoção.
O quadro clínico e laboratorial demonstra manutenção e piora da hemólise extravascular ao nível proximal da via do complemento, que não é inibida pelo uso de Eculizumabe (inibidor de C5). O laudo médico conclui que há indicação de início de inibidor do Fator B (IPTACOPAN) - FABHALTA, que inibe a via proximal do complemento.
Assim, resta demonstrada a impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS, uma vez que o Eculizumabe, único medicamento incorporado ao SUS para tratamento da HPN, não se mostrou eficaz no caso concreto.
Não fosse isso, no citado Relatório da Sociedade nº 580/2025 a CONITEC trouxe a comparação entre o IPTACOPAN e o Eculizumabe, descrevendo situação de paciente muito parecida com a aqui examinada e apontando os benefícios do uso do IPTACOPAN:
Conforme sua avaliação, o eculizumabe proporcionava boa resposta clínica na primeira semana de uso, mas já na segunda semana registrava uma queda no seu estado de saúde. Mesmo sob tratamento, continuou a apresentar episódios de hemólise, a anemia persistiu e a urina, embora mais clara, manteve uma coloração escura. Sentia fadiga intensa e dormência nos membros superiores e inferiores, o que a impedia de subir um lance de escadas e a levou a abandonar a corrida, uma atividade que praticava com regularidade. Conseguiu, contudo, manter os treinos de pilates e musculação. Na época, considerava um “bom dia” aquele em que conseguia trabalhar sem sentir névoa mental (conjunto de sintomas cognitivos, como confusão mental e dificuldade de concentração).
Pelo fato de o eculizumabe se tratar de uma terapia de administração infusional frequente realizada em ambiente hospitalar, a participante informou que passava quase metade do dia no hospital, o que teve impacto significativo na sua vida profissional e culminou no seu desligamento da empresa onde trabalhava.
Em outubro de 2024, durante uma das suas consultas de avaliação trimestral, recebeu orientação médica para mudar do eculizumabe para o iptacopana. Após iniciar o uso do iptacopana, notou melhorias consideráveis: a fadiga diminuiu e a urina ficou límpida e transparente. Na terceira semana de tratamento, observou um rendimento físico muito superior. Atualmente, retomou a corrida, pedala 30 km de bicicleta e sobe 14 andares de escadas sem interrupção para descanso. A dormência e a dificuldade de concentração desapareceram, o sono melhorou e passou a acordar com mais disposição.
No mais, o medicamento IPTACOPANA possui registro ativo na ANVISA, conforme consulta realizada, e está indicado em bula para o tratamento de adultos com HPN.
Conforme do NATJUS, o medicamento pleiteado apresenta indicação prevista em bula para o manejo do quadro clínico apresentado pela autora, não se tratando de uso off-label.
A confirma que o CLORIDRATO DE IPTACOPANA MONOIDRATADO possui registro ativo na ANVISA e está indicado em bula para o tratamento de adultos com HPN e glomerulopatia por complemento 3.
A imprescindibilidade clínica do tratamento está devidamente comprovada mediante médico fundamentado de hematologista do Hospital Universitário Antônio Pedro (CRM 52.119065-2), que acompanha a paciente.
O laudo médico descreve detalhadamente o histórico clínico da paciente, o tratamento já realizado com Eculizumabe, a falta de resposta adequada, e a necessidade urgente de troca para o medicamento FABHALTA, sob pena de agravamento do quadro clínico com risco de complicações graves:
A incapacidade financeira da autora está demonstrada nos autos, tendo sido a gratuidade de justiça. Conforme , a renda familiar corresponde a dois salários mínimos, sendo a autora pessoa idosa (73 anos) e assistida pela Defensoria Pública da União.
A UNIÃO sustenta a necessidade de realização de perícia judicial para atestar as reais condições de saúde da autora e a imprescindibilidade do tratamento prescrito.
Contudo, há técnico do NATJUS, , e laudos médicos detalhados do HUAP (eventos e ), todos convergindo no sentido da imprescindibilidade do medicamento para o tratamento da autora, o que revela que a prova pericial, pelo menos por ora, mostra-se desnecessária.
Todavia, conforme já determinado na decisão agravada e referendado na decisão que apreciou o pedido de efeito suspensivo, mostra-se adequada a imposição de medida de contracautela consistente na apresentação de relatório médico atualizado, a cada 4 (quatro) meses, com eventuais avanços evidenciados e, se for o caso, nova prescrição do medicamento.
Tal medida visa acompanhar a evolução clínica da paciente e verificar a efetividade do tratamento, em consonância com o parecer do NATJUS que recomendou a reavaliação periódica pelo médico assistente.
A UNIÃO requer a ampliação do prazo para cumprimento da medida. Todavia, consulta aos autos originários revela que o prazo inicialmente fixado pela decisão agravada foi descumprido pela UNIÃO, e o último foi no sentido de autorizar a agravante a depositar em juízo o valor necessário para a aquisição do medicamento, o que ainda não foi feito.
Quanto ao descabimento da fixação de multa contra a Fazenda Pública, observa-se que o provimento objeto deste agravo não fixou nenhuma penalidade por descumprimento, o que só ocorreu no evento dos autos originários.
No que diz respeito à definição do ente responsável pelo custeio, conforme estabelecido no Tema 1234 da Repercussão Geral do STF, tratando-se de medicamento não incorporado cujo tratamento anual custe igual ou mais de 210 salários mínimos, a competência é da Justiça Federal e a responsabilidade financeira é integral da UNIÃO, com posterior ressarcimento ao Estado, caso este arque com o tratamento.
No caso em exame, o custo anual estimado do tratamento é de R$1.606.083,00, valor superior a 210 salários mínimos, recaindo sobre a UNIÃO a responsabilidade financeira integral pelo fornecimento do medicamento.
Ante o exposto, voto no sentido de DAR PARCIAL PROVIMENTO ao agravo de instrumento apenas para fixar a obrigação de apresentação de relatório médico atualizado, a cada 4 (quatro) meses, com eventuais avanços evidenciados e, se for o caso, nova prescrição do medicamento.
Documento eletrônico assinado por ROGÉRIO TOBIAS DE CARVALHO, Desembargador Federal, na forma do artigo 1º, inciso III, da Lei 11.419, de 19 de dezembro de 2006 e Resolução TRF 2ª Região nº 17, de 26 de março de 2018. A conferência da autenticidade do documento está disponível no endereço eletrônico https://eproc.trf2.jus.br, mediante o preenchimento do código verificador 20002949582v4 e do código CRC f6a4fe21.
Informações adicionais da assinatura:
Signatário (a): ROGÉRIO TOBIAS DE CARVALHO
Data e Hora: 25/07/2026, às 18:19:16